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Qui a découvert la thérapie génique?
C’est l’ensemble de ces progrès qui, en 1990, permettront à l’américain Steven Rosenberg de tenter un premier essai de thérapie génique chez l’homme, un essai se fondant sur l’injection de lymphocytes T génétiquement modifiés chez des patients atteints de cancer. Le début d’une grande aventure.
Quelles sont les limites de la thérapie génique?
L’identification du code génétique a suscité d’énormes espoirs pour guérir les maladies neurologiques et psychiatriques. Pourtant, malgré les énormes efforts consentis, on ne voit rien venir, les promesses thérapeutiques sont renvoyées aux calendes grecques.
Quand faire une thérapie familiale?
Le point de départ d’une thérapie familiale est généralement le mal-être d’un des membres, provoquant le dysfonctionnement du groupe. L’objectif de la thérapie familiale est de partir de ce symptôme, ce mal-être individuel, et de déterminer avec l’ensemble de la famille quelle est son origine.
Quels sont les succès de la thérapie génique?
Des succès majeurs ont été obtenus lors d’essais cliniques et le domaine est en plein essor. Plusieurs médicaments de thérapie génique sont aujourd’hui sur le marché, en Europe, aux Etats-Unis et en Chine.
Quels sont les essais de thérapie génique?
Actuellement, près de 20\% des essais de thérapie génique ont été réalisés par injection directe d’ADN, modifié et protégé des nucléases grâce à des modifications chimiques, ou intégré dans un plasmide. Une autre stratégie est la lipofection : le gène thérapeutique est associé à des lipides cationiques qui favorisent son entrée dans la cellule hôte.
Quels sont les accidents liés à la thérapie génique?
Les débuts de la thérapie génique ont été marqués par quelques accidents liés à l’utilisation de vecteurs viraux. Ceux-ci ont entrainé des réactions inflammatoires incontrôlables ou provoqué des cancers liés à l’intégration du gène thérapeutique à proximité d’oncogènes.
Quel est le premier médicament de thérapie génique?
Par exemple, le premier médicament de thérapie génique ex vivo (Strimvelis, arrivé sur le marché en 2016) correspond à des cellules hématopoïétiques CD34+ prélevées à des patients atteints d’un déficit immunitaire sévère (ADA-DICS), modifiées au laboratoire pour qu’elles expriment le gène qui leur fait défaut, puis réadministrées.