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Quels sont les dangers de la thérapie génique?
La thérapie génique peut entraîner une production trop importante de protéines. L’effet de cette surproduction, ou surexpression, pourrait varier selon le type de protéine produite. Comme pour tout traitement, la réponse à la thérapie génique peut varier d’un patient à l’autre.
Quel est le rôle de la thérapie génique?
La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique dans des cellules pour soigner une maladie. Au départ, cette approche a été conçue pour suppléer un gène défectueux en cas de maladie monogénique (i.e. liée à la dysfonction d’un seul gène).
Comment bénéficier d’une thérapie génique?
Des maladies hématologiques ou neurologiques (comme la sclérose en plaques ou la maladie d’Alzheimer) pourraient également bénéficier d’un traitement par thérapie génique. Enfin, la thérapie génique pourrait être efficace dans le traitement de certaines maladies infectieuses.
Quels sont les essais de thérapie génique?
Actuellement, près de 20\% des essais de thérapie génique ont été réalisés par injection directe d’ADN, modifié et protégé des nucléases grâce à des modifications chimiques, ou intégré dans un plasmide. Une autre stratégie est la lipofection : le gène thérapeutique est associé à des lipides cationiques qui favorisent son entrée dans la cellule hôte.
Quel est le premier médicament de thérapie génique?
Par exemple, le premier médicament de thérapie génique ex vivo (Strimvelis, arrivé sur le marché en 2016) correspond à des cellules hématopoïétiques CD34+ prélevées à des patients atteints d’un déficit immunitaire sévère (ADA-DICS), modifiées au laboratoire pour qu’elles expriment le gène qui leur fait défaut, puis réadministrées.
Est-ce que la thérapie génique peut guérir un grand nombre de maladies?
Si la thérapie génique peut potentiellement aider à soigner et guérir un grand nombre de maladies, les recherches n’en sont actuellement qu’au stade d’essais cliniques. Il existe de nombreux freins au développement de cette technique qui reste très complexe.